أول علاج لأمراض القلب الوراثية على طاولة التجربة

لندن - بات العلماء على مقربة من التوصل لعلاج ثوري لأمراض عضلات القلب الوراثية التي قد تؤدي إلى وفاة الشباب، من خلال ابتكار حقنة يمكن أن تمنع عمل الجينات التي تسبب عيوب القلب الوراثية.

وأثبت الفريق المؤلف من علماء من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة نجاح مقارباته على الحيوانات التي تعاني من اعتلال في عضلات القلب، وفي الخلايا البشرية.

ويعتقد العلماء أن بضع سنوات فقط تفصلهم عن التوصل إلى علاج ثوري لأمراض القلب الوراثية التي تعرض سنوياً 260 ألف شخص في المملكة المتحدة لخطر الموت المفاجئ.

 وسيعمل العلاح المبتكر على تحرير الحمض النووي لتعطيل الجينات التي تسبب عيوب القلب الوراثية، والتي تمنع نمو عضلة القلب بشكل صحيح، ويمثل الأشخاص الذين يحملون هذه الجينات نصف جميع المرضى الذين يخضعون لعمليات زراعة القلب.

وفي هذا السياق، قال البروفسور هيوغ واتكينز، وهو أحد المشرفين على مشروع "كيور هارت" (Cure Heart) بأن البحث يشكل "فرصة نادرة لا تتكرر خلال الجيل الواحد وتهدف للتخفيف من قلق العائلات المستمر من الموت المفاجئ والقصور في القلب والحاجة المحتملة لعملية زرع قلب".

وأشار البروفسور سير نيليش ساماني وهو المدير الطبي في مؤسسة القلب البريطانية (BHF) إلى أنها "لحظة حاسمة وتاريخية بالنسبة لطب القلب والأوعية الدموية وبوسعها أيضاً أن تطلق حقبة جديدة في مجال أمراض القلب الدقيقة".

بفضل التمويل الذي حصل عليه الباحثون من مؤسسة القلب البريطانية، يسعون إلى تطوير أول العلاجات على الإطلاق لأمراض عضلات القلب الوراثية من خلال إعادة صياغة الحمض النووي بهدف تعديل أو إيقاف عمل الجينات التي تحمل عيوباً.

ويُرمى إلى حقن العلاجات في الذراع ووقف نمو الحالات التي تعاني من اعتلال وراثي في عضلات القلب أو حتى التوصل إلى شفائها.

كما يمكن استخدام هذه التقنية للحد من تطور المرض لدى أفراد العائلة الذين يحملون جينات معتلة.

وفي غضون ذلك، قال أحد المرضى الذين يعانون من مرض في القلب بأن العلاج "سيغير الحياة".

ويموت أسبوعياً في المملكة المتحدة 12 شخصاً تحت سن الخامسة والثلاثين بسبب أمراض القلب غير المشخصة سنوياً التي غالباً ما يكون سببها مرض وراثي في عضلة القلب يُسمى اعتلال عضلة القلب الوراثي (cardiomyopathy).

وتجرى حوالى نصف عمليات زرع القلب بسبب اعتلال عضلة القلب الوراثي وتشير التقديرات إلى أن ما يناهز 260 ألف شخص في المملكة المتحدة يتأثرون بهذه الامراض.

وفي هذا الإطار، يقول البروفسور هيوغ واتكينز من كلية رادكليف للطب في جامعة أوكسفورد، الباحث الرئيس في مشروع "كيور هارت" نعتقد أننا سنحظى بعلاج جيني جاهز للبدء بالاختبار سريرياً خلال السنوات الخمس المقبلة".

وفي هذا الصدد تقول الدكتورة كريستين سيدمان من جامعة هارفرد المشرفة الشريكة على مشروع "كيور هارت"، "سيشكل العمل وفق مهمتنا مجهوداً عالمياً جباراً. قمنا بضم رواد في عملية تعديل الجينات الجديدة الفائقة الدقة وخبراء يملكون التقنيات لضمان إدخال أدواتنا الجينية إلى القلب مباشرة بشكل آمن. وكون فريقنا الرائد يأتي من ثلاث قارات مختلفة لا بد أن يتحول حلمنا إلى حقيقة".