دواء لاضطرابات الدم يصبح اول علاج جيني مرخص

لندن – حصل علاج جيني يستخدم أداة تحرير الجينات المعروفة باسم "كريسبر" التي حصل مكتشفوها على جائزة نوبل العام 2020، على اول ترخيص من نوعه في العالم، من السلطات التنظيمية البريطانية.

ويستهدف الدواء القضاء على اثنين من أشهر الاضطرابات التي تصيب الدم.

وأوضحت "وكالة تنظيم استخدام الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية" في بريطانيا، أن ذلك العلاج الجيني خصص للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 سنة أو أكثر، "عقب تقييم دقيق لسلامته وجودته وفعاليته".

وينظر إلى مرضي فقر الدم المنجلي وثلاسيميا بيتا، باعتبارهما حالتين وراثيتين ناجمتين عن خلل جيني في تركيب بروتين "هيموغلوبين" الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء في نقل الأوكسجين إلى جميع أنحاء الجسم.

وكذلك يعتبر فقر الدم المنجلي مرضاً شائعاً بشكل خاص في صفوف من جذور عائلية ترجع إلى أفريقيا أو منطقة البحر الكاريبي.

وبشكل رئيس، يؤثر مرض ثلاسيميا من النوع بيتا، على أناس كثيرين في منطقة البحر الأبيض المتوسط، ​​وجنوب آسيا، وجنوب شرقي آسيا، والشرق الأوسط.

وقد تشمل أعراض مرض فقر الدم المنجلي معاناة آلام شديدة جداً والتهابات خطرة تهدد الحياة، إضافة إلى فقر الدم [أي حدوث خفض في مستوى الحديد في الدم، مع ملاحظة أنه مكون أساس للهيموغلوبين]. ويعاني الأشخاص المصابون بمرض ثلاسيميا بيتا فقر الدم الشديد. وفي الغالب، يحتاج المصابون بذلك المرض إلى نقل دم كل ثلاثة إلى خمسة أسابيع، إلى جانب أدوية وحقن تعطى بشكل منتظم.

واستطراداً، جرى تصميم دواء "كاسغيفي" كي يعمل من طريق تعديل الخلل في تركيب جين معين يوجد في الخلايا الجذعية التي تنتج في نخاع العظم، مما يؤدي إلى إنتاج هيموغلوبين صحي وفاعل.

وفي سياق تلك العملية، يعمد الأطباء إلى استخراج الخلايا الجذعية من نخاع العظم، ثم تعديلها في المختبر، وبعدها يعاد غرس الخلايا المصححة في النخاع العظمي للمريض، مما يساعد في شفاء مصابين بالثلاسيميا من النوع بيتا.

حتى الآن، تمثل الخيار العلاجي الدائم الوحيد بنقل نخاع العظم ممن يتوافق ذلك النسيج لديهم مع نظيره لدى المريض، على رغم تضمنه إمكانية تعرضه للرفض

وفي سياق متصل، أوضحت "وكالة تنظيم استخدام الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية" أن التجارب السريرية وجدت أن "كاسغيفي" أعاد إنتاج الهيموغلوبين الصحي لدى غالبية من طبق عليهم ذلك العلاج.

وتوضيحاً، أظهرت التجارب السريرية على مرض فقر الدم المنجلي، أن 28 من أصل 29 مريضاً في تحليل شمل 97 في المئة من العينة، لم يشعروا بآلام شديدة طوال 12 شهراً في الأقل بعد العلاج.

وفي المقابل، بينت التجارب السريرية لثلاسيميا بيتا، أن 39 من أصل 42 مريضاً في تحليل شمل 93 في المئة منهم، لم يكونوا في حاجة إلى نقل خلايا الدم الحمراء طوال 12 شهراً في الأقل بعد العلاج. وقد حدث خفض في الحاجة إلى عمليات نقل الخلايا الحمراء بقرابة 70 في المئة، لدى الثلاثة في المئة المتبقية من أولئك المرضى.

وفي تعليق بارز، أوضح المدير التنفيذي الموقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها لدى "وكالة تنظيم استخدام الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية"، جوليان بيتش، إن "فقر الدم المنجلي وثلاسيميا بيتا مرضان مؤلمان يستمران مدى الحياة، ويمكن أن يتسببا بالوفاة في بعض الحالات". وأضاف "حتى الآن، تمثل الخيار العلاجي الدائم الوحيد بنقل نخاع العظم ممن يتوافق ذلك النسيج لديهم مع نظيره لدى المريض، على رغم تضمنه إمكانية تعرضه للرفض من جسم المريض".

وكذلك ذكر جون جيمس، الرئيس التنفيذي لجمعية فقر الدم المنجلي، أن "اضطراب فقر الدم المنجلي يشكل حالة منهكة للغاية، ويسبب مجموعة من الآلام الشديدة لدى الأشخاص الذين يصيبهم، مع إمكانية أن يؤدي إلى الوفاة المبكرة". وأضاف "ثمة مجموعة محدودة من الأدوية متاحة للمرضى في الحاضر، لذلك أرحب بأخبار أتت اليوم وخلاصتها الحكم على علاج جديد بأنه آمن وفعال، ولديه القدرة على تحسين نوعية حياة أشخاص كثيرين وبشكل كبير".

وحتى الآن، لم يجر اختبار فاعلية علاج "كاسغيفي" للاستخدام على نطاق واسع من قبل هيئة "الخدمات الصحية الوطنية".